项目情况

2016年12月，中国初级卫生保健基金会和中国医学科学院北京协和医院共同发起设立罕见病项目，希望通过快速提高我国医疗机构对于罕见病的诊断与治疗水平，解除罕见病患者的生命危机与病痛，为我国罕见病医疗事业的科学发展与全面进步贡献自己的力量。项目发起的承托基础来源于中国医学科学院北京协和医院牵头组织并承担的十三五国家重点研发计划项目“罕见病临床队列研究”。项目旨在资助开展罕见病学术交流、专项科研、资助创新、救助贫困、公益宣教等公益慈善活动。

　　一、项目概况

　　罕见病项目是由中国初级卫生保健基金会（以下简称“基金会”）和中国医学科学院北京协和医院于2016年12月3日在基金会正式批准设立的。该公益项目的宗旨是联合国内外关心罕见病医学事业发展的人士，筹募资金，通过学术交流、资助科研、奖励创新、救助贫困、公益宣教等方式，快速提高我国医疗机构对于罕见病的诊断与治疗水平，解除罕见病患者的生命危机与病痛，为我国罕见病医疗事业的科学发展与全面进步贡献自己的力量。

　　本公益项目发起的承托基础来源于中国医学科学院北京协和医院牵头组织并承担的十三五国家重点研发计划项目“罕 见 病 临 床 队 列 研 究“(2016YFC0901500，执行期2016年6月－2020年12月）。

　　二、运行特色

　　罕见病是指流行率很低的疾病，80％以上是由于遗传原因造成的。尽管中国官方对罕见病还没有明确定义，但据推算，中国已有类似疾病患者近千万人，高昂的治疗费用是他们面临的主要困难。

　　该公益项目将面向社会募集，用于罕见病学术交流、专项科研、资助创新、救助贫困、公益宣教等公益慈善活动。

　　该公益项目的设立，旨在资助开展罕见病学术交流、专项科研、资助创新、救助贫困、公益宣教等公益慈善活动。罕见病是某些病的极端体现，所以罕见病的研究能够为常见病研究提供补充甚至寻找到重大突破点，罕见病研究的意义重大，不仅体现在科学价值上，还体现在社会价值上，对于罕见病的重视能够体现对患者的关爱，缓解部分社会矛盾，构建和谐社会，同时如果能有新药的研制出现，还能创造经济价值；科学研究需要一定的积累，公益项目旨在资助罕见病学术交流、专项科研就是为了能够在科研领域取得一定突破，能够从根本上解决问题，罕见病种类繁多，科研道路上任重而道远；同时，广大群众对罕见病的认识还比较匮乏，所了解的并不多，甚至大部分医生对此也是一知半解，所以，罕见病的宣教也非常的重要，能够让人民群众了解罕见病、认识罕见病、关爱罕见病，从而让全社会人民重视罕见病，让罕见病群体不罕见。

　　其设立的主旨就是本着可持续发展的原则，充分发挥该公益项目的作用，提高科研水平、诊疗水平、加强罕见病相关知识的宣教，提高社会关注度，实现全民健康。

　　通过公益项目组织的各种公益活动，资助医院开展各种工作，比如罕见病门诊的开设、罕见病远程会诊系统的搭建、罕见病诊疗网络体系的建立等等，几种模式均具有可复制性，一旦搭建成熟，可迅速在全国推广。

　　三、运行方式

　　1、立项申请

　　由项目执行由罕见病项目管理委员会按照基金的用途策划公益活动。并向基金会提交活动计划申请报告和资金拨付申请。

　　2、项目审批

　　公益项目会上报材料调研、评估、在确定该项活动可行后，拨付公益资金开展活动。

　　3、签订协议

　　公益项目会与公益活动执行方签订捐赠协议，明确其各自的义务，保证项目的运行质量。

　　四、社会影响

　　罕见病与孤儿药领域的国际组织，致力于促进罕见病的健康护理、学术研究、孤儿药产业发展、病患组织建设、公共政策研究等方面的工作，已经成功在世界各地举办了11届大会。

　　中国罕见病高峰论坛（China Rare Disease Summit）是中国罕见病领域最大规模的综合性论坛。

　　2017年9月8日，由基金会罕见病项目参与资助实施的第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛在京圆满举办。 本次大会是国际罕见病与孤儿药大会第一次在中国举办，结合中国罕见病高峰论坛，围绕“罕见病的全球挑战与中国角色”这一主题展开，会议将聚焦于罕见病的临床诊治与临床进展、孤儿药的研发与转化医学、精准医学与罕见病诊断、罕见病患者登记体系研究、罕见病与孤儿药相关政策进展、罕见病患者组织的角色、罕见病全球合作与共同行动等主要议题。2018年是国际罕见病与孤儿药协会首次来到中国召开学术会议，近20个国家110多位专家参会。